2025年10月16日，中国上海、南京及美国加利福尼亚州普莱森顿 /China Newswire/ — 专注于创新细胞疗法发现、开发、生产及商业化的生物制药公司（IASO Biotherapeutics，“IASO Bio”）今日宣布，《细胞》（Cell）杂志发表了其自主研发的全人源抗BCMA CAR-T细胞疗法——Equecabtagene Autoleucel，Eque-cel治疗进展型多发性硬化症（Progressive Multiple Sclerosis，PMS）的研究成果。这项具有里程碑意义的研究提供了全球首个证实CAR-T疗法在PMS中安全性和有效性的临床证据，也是《细胞》杂志首次发表关于BCMA靶向CAR-T疗法成功应用于自身免疫性疾病的论文，标志着该领域的一项关键性进展。
该研究题为《抗BCMA CAR-T细胞治疗进展型多发性硬化症》（Anti-BCMA CAR-T Cells in Progressive Multiple Sclerosis），已发表于《细胞》杂志，全文可访问：http://www.cell.com/cell/fulltext/S0092-8674(25)01088-8。本研究基于一项研究者发起的试验（NCT04561557），由华中科技大学同济医学院附属同济医院神经内科王伟教授团队主导。
本研究共纳入5例PMS患者，包括1例原发性进展型多发性硬化症（PPMS）患者和4例继发性进展型多发性硬化症（SPMS）患者，发病平均年龄为38.2岁，基线平均扩展残疾状态量表（EDSS）评分为6.2分。患者接受单次Eque-cel输注后，观察到以下结果：
显著疗效：所有5例患者EDSS评分、九孔柱测试（9-HPT）和定时25英尺步行测试（T25FW）均显著改善。脑脊液寡克隆带（OCBs）完全消失，κ游离轻链（κFLC）水平显著降低。随访MRI扫描显示无新增T1钆增强病灶或新增/扩大的T2病灶。
可控的安全性：80%的患者仅出现短暂1级细胞因子释放综合征（CRS），无≥2级CRS病例。未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）或其他神经毒性反应。
本研究的主要研究者、华中科技大学同济医学院附属同济医院王伟教授表示：“我们很高兴看到团队的研究成果发表于《细胞》杂志，这是细胞治疗领域的一项重要里程碑。我们的研究开创了抗BCMA CAR-T疗法在多发性硬化症及其他难治性神经免疫疾病中的应用，首次在全球范围内验证了其在进展型多发性硬化症患者中的安全性和有效性。值得注意的是，83%的难治性患者实现了长期临床缓解，且无需持续用药。本研究不仅挑战了现有治疗范式，还揭示了中枢神经系统免疫微环境中的新型调控机制，为慢性神经炎症性疾病的免疫治疗开辟了新方向。
基于Eque-cel在清除浆细胞和B细胞方面的显著疗效，我们正积极将该疗法扩展至更广泛的自身免疫性疾病，包括视神经脊髓炎谱系疾病和重症肌无力，并已观察到令人鼓舞的临床结果。我们乐观地认为，这种CAR-T疗法将为更多自身免疫性疾病患者提供新颖且强大的治疗选择。”
毅笙生物创始人、董事长兼首席执行官张金华女士表示：“我们很高兴看到Eque-cel治疗多发性硬化症的研究成果发表于全球顶尖科学期刊《细胞》杂志，并祝贺王伟教授及其团队作为主要研究者取得的这一成就。这一成果进一步彰显了毅笙生物在CAR-T细胞疗法领域的创新实力。
自身免疫性疾病是毅笙生物的重点治疗领域。目前，Eque-cel已在中国和美国获得多项针对自身免疫性疾病的临床试验批准，包括多发性硬化症、重症肌无力、系统性红斑狼疮等。未来，我们将继续致力于通过创新推动自身免疫性疾病治疗的突破，为全球患者提供更先进的疗法选择。”
关于多发性硬化症
多发性硬化症（MS）是一种中枢神经系统（CNS）神经炎症性疾病，可导致脱髓鞘和神经元损伤，是18-40岁年轻人非创伤性残疾的最常见原因之一。根据弗若斯特沙利文分析报告，2023年全球约有307万MS患者，其中美国约40万例，中国约5万例。MS患病率存在显著性别差异，女性与男性比例为3:1。MS的特征是局灶性淋巴细胞浸润中枢神经系统，导致髓鞘破坏和轴突损伤，进而引发神经系统综合征和身体残疾。MS的临床表现取决于CNS病变的位置，症状可能包括感觉和视觉障碍、运动和协调障碍、痉挛、疲劳、疼痛和认知缺陷。约85%-90%的MS患者表现为复发缓解型，其特点是症状加重期后出现缓解。随着疾病进展，症状恢复不完全，约50%的患者最终发展为继发性进展型MS，其特点是神经功能残疾进行性、不可逆性累积。
参考文献：
- Thompson AJ, Baranzini SE, Geurts J, Hemmer B, Ciccarelli O. Multiple sclerosis. Lancet 2018; 391: 1622–36.
- GBD 2016 Multiple Sclerosis Collaborators. Global, regional, and national burden of multiple sclerosis 1990-2016: a systematic analysis for the Global Burden of Disease Study 2016. Lancet Neurol 2019;18: 269–85.
- Compston A, Coles A. 2008. Multiple sclerosis. Lancet 372(9648):1502–17.
- BDendrou CA, Fugger L, Friese MA. 2015. Immunopathology of multiple sclerosis. Nat.Rev. Immunol.15(9):545–58.
- Sospedra M, Martin R. 2016. Immunology of multiple sclerosis. Semin. Neurol. 36:115–27.
关于Eque-cel
Eque-cel是一种创新的全人源抗BCMA CAR-T细胞疗法，采用慢病毒载体转染自体T细胞。其CAR结构包含全人源单链抗体（scFv）、CD8a铰链区和跨膜区、4-1BB共刺激域和CD3ζ激活域。基于严格的分子结构筛选和全面的体内外功能评估，Eque-cel展现出快速而强大的疗效，并在体内具有优异的长期持久性，使患者能够获得更高、更深层次的缓解。
